Z tego artykułu się dowiesz:
- Jak nowa terapia genowa wpływa na postęp choroby Huntingtona?
- W jaki sposób opracowana terapia genowa spowalnia rozwój choroby?
- Jakie są plany dotyczące wprowadzenia leku na rynek?
Choroba Huntingtona jest chorobą genetyczną ośrodkowego układu nerwowego, która objawia się postępującymi zaburzeniami ruchowymi, zaburzeniami psychicznymi oraz otępieniem. Dotąd nie było na nią lekarstwa. Opracowana przez naukowców terapia pozwala znacząco spowolnić jej rozwój.
Przełom w walce z chorobą Huntingtona. Nadzieja dla pacjentów
Choroba Huntingtona dotyka całych rodzin, jest przekazywana genetycznie. Jej przyczyną jest obecność wadliwego genu. Choroba systematycznie zabija komórki mózgowe, prowadząc do demencji i paraliżu, a w końcu do śmierci pacjenta. Osoby, których rodzice cierpią na tę chorobę, mają 50 proc. szans na zachorowanie na nią.
Pierwsze objawy, które zwykle pojawiają się, gdy osoba dotknięta chorobą ma 30-40 lat, obejmują m.in. wahania nastroju i depresję. W późniejszym czasie u pacjentów obserwuje się niekontrolowane gwałtowne ruchy, rozwija się demencja i ostatecznie paraliż. Część chorych umiera w ciągu dekady od diagnozy.
Pomyślne wyniki nowej metody leczenia są ogromnym krokiem w walce z tą chorobą. Opracowana przez naukowców terapia genowa spowolniła postęp choroby o 75 proc. Oznacza to, że skutki choroby, których można by się spodziewać w ciągu roku, mogą zostać spowolnione do czterech lat, co może dać pacjentom dziesięciolecia życia w dobrej kondycji.
