Zaczyna się nowa era w produkcji leków. „AI zmniejsza liczbę ślepych uliczek"

Czy badania kliniczne jako obszar przemysłu farmaceutycznego i medycznego przeżywają teraz jakieś szczególne zmiany? Dzieje się w tym obszarze coś wyjątkowo godnego uwagi?

Tak, sektor badań klinicznych właśnie przechodzi duże zmiany. Najważniejsza dotyczy nowych międzynarodowych wytycznych ICH GCP E6 (rewizja 3), które od lipca 2025 r. obowiązują także w Polsce. Zamiast biurokratycznych checklist, nowe przepisy kładą nacisk na zarządzanie ryzykiem i jakością – czyli to, co rzeczywiście ma wpływ na bezpieczeństwo pacjentów i wiarygodność wyników. Po raz pierwszy wzięto także pod uwagę badania zdecentralizowane, telemedycynę czy e-zgody.

Coś jeszcze?

Kolejna zmiana to unijny system CTIS, który miał uprościć procedury i zwiększyć przejrzystość, ale początkowo spowodował raczej spowolnienie. Sponsorzy muszą teraz publikować protokoły i wyniki badań, również w prostym języku.

Czy Europa nie traci w związku z tym?

Niestety tak – rośnie znaczenie Chin i Indii. USA utrzymują pozycję lidera, a udział Europy w globalnym rynku badań spada.

A jak w tym krajobrazie wygląda sytuacja w Polsce?

Polska wciąż radzi sobie relatywnie dobrze – wartość rynku w 2024 r. sięgnęła ok. 2,2 mld dol., a spadek liczby badań był dużo łagodniejszy niż w innych krajach EOG, ale dynamika rozwoju wyhamowała. Eksperci wskazują, że przykład Hiszpanii pokazuje, iż spójne regulacje i zachęty finansowe mogą odwrócić trend i przyciągnąć więcej projektów także do Polski.

Czy na całym świecie procedury, modele działania w tym obszarze są takie same? Jaką drogę przebywa określona substancja od momentu odkrycia jej do chwili, w której staje się lekiem?

Procedury badań klinicznych są w gruncie rzeczy podobne na całym świecie, bo wszędzie obowiązują zasady tzw. Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP). To one gwarantują, że badania są etyczne i wiarygodne.

Droga nowej substancji jest długa: najpierw testuje się ją w laboratorium i na zwierzętach (badania przedkliniczne), a potem przechodzi się do badań z udziałem ludzi. I tu mamy 4 fazy:

• Faza I – na niewielkiej grupie zdrowych ochotników sprawdza się bezpieczeństwo i sposób działania leku w organizmie.

• Faza II – po raz pierwszy lek dostają pacjenci z daną chorobą; badacze szukają dowodów, że rzeczywiście pomaga.

• Faza III – duże, międzynarodowe badania na setkach czy tysiącach pacjentów, które mają potwierdzić skuteczność i porównać nową terapię ze standardowym leceniem.

• Kolejny etap to rejestracja – w Europie w Europejskiej Agencji Leków (EMA), w Stanach Zjednoczonych w Agencji Żywności i Leków (FDA), a w Japonii w Agencji Leków i Wyrobów Medycznych (PMDA). Nawet po dopuszczeniu lek wciąż jest monitorowany w tzw. fazie IV – w codziennej praktyce klinicznej.

Czytaj więcej

Nauka

Polscy naukowcy sprawdzają, czy AI zastąpi lekarza. Kobiety odgrywają ważną rolę w projekcie

Wprowadzenie innowacyjnych rozwiązań opartych na sztucznej inteligencji i wspierających pracę lek...

Skąd biorą się pacjenci do badań?

Zwykle rekrutują ich lekarze w szpitalach i klinikach, zgodnie z kryteriami określonymi w protokole badania. Często pacjenci są informowani o możliwości udziału w badaniu przez swojego lekarza prowadzącego. Niekiedy sami pacjenci aktywnie poszukują badań (np. poprzez internetowe bazy badań klinicznych czy organizacje pacjenckie) i zgłaszają się do ośrodka realizującego dany protokół.

Najważniejsze, że udział jest zawsze dobrowolny i poprzedzony świadomą zgodą – pacjent dokładnie wie, na czym polega badanie i jakie są możliwe ryzyka i korzyści.

Ile przeciętnie trwa ten proces?

Proces od stworzenia cząsteczki do zarejestrowania leku to około 10-15 lat, średnio 12 lat. Koszt takiego procesu to około 8 mld zł.

Wejście na rynek nowego leku poprzedza zazwyczaj kilkanaście lat prac badawczo-rozwojowych, w które zaangażowane są duże, interdyscyplinarne zespoły. Średnio w pracach nad rozwojem leku innowacyjnego przez lata uczestniczy nawet 1000 naukowców.

Tylko 1 na 8 000 badanych cząsteczek daje szansę na stworzenie nowego leku. 250 cząsteczek wchodzi do badań przedklinicznych, następnie 5 cząsteczek w proces badań klinicznych, z czego 1 cząsteczka ma szansę na rejestrację jako nowy lek.

A czy da się ten proces przyspieszyć?

Tak – coraz większe nadzieje wiąże się ze sztuczną inteligencją. Już trwają badania kliniczne pierwszych cząsteczek zaprojektowanych przez systemy AI. Przykład to rentosertib, lek na idiopatyczne włóknienie płuc, który powstał w zaledwie 18 miesięcy – podczas gdy tradycyjnie zajęłoby to nawet dekadę. To pokazuje, że AI może otworzyć zupełnie nową erę w rozwoju leków.

Gdyby chcieć opisać badania kliniczne w kilku najważniejszych liczbach, czego by one dotyczyły i jakie by były?

Jak najbardziej można spojrzeć na badania kliniczne przez pryzmat liczb:

• 1,8 mln pacjentów – tyle osób rocznie bierze udział w badaniach klinicznych na całym świecie; w Polsce to ponad 25 tys. pacjentów (w 2024 r. dokładnie 26,8 tys.).

• 2,2 mld dol. – tyle warta była polska branża badań klinicznych w 2024 r. (dla porównania: w 2020 r. było to 1,4 mld dol.).

• 9 400 miejsc pracy – tyle tworzy sektor badań klinicznych w Polsce; cały przemysł farmaceutyczny daje ich ponad 58 tys.

• 9 miejsce na świecie – to aktualna pozycja Polski w rankingu największych rynków badań klinicznych (w 2020 r. byliśmy na miejscu 11).

• 2088 badań i 1302 ośrodki – tyle projektów i centrów badawczych zarejestrowano w Polsce do końca sierpnia 2025 r.

Co to znaczy, że jakieś badanie kliniczne kończy się powodzeniem lub niepowodzeniem?

Powodzenie badania klinicznego oznacza, że nowy lek przechodzi wszystkie etapy i uzyskuje rejestrację, czyli dopuszczenie do obrotu. Jeśli tak się nie stanie – mówimy o niepowodzeniu.

Najtrudniejszy jest moment tzw. fazy III, czyli badań na dużej grupie pacjentów. To właśnie tam lek musi udowodnić, że działa lepiej (albo bezpieczniej) niż dotychczasowe terapie. Statystyki są surowe: tylko ok. 50–60proc. badań III fazy kończy się sukcesem. Ogółem szacuje się, że nawet około 90 proc. kandydatów na leki nie trafia ostatecznie na rynek na skutek niepowodzeń na różnych etapach rozwoju.

Dlaczego?

Najczęściej lek nie działa tak, jak zakładano, okazuje się zbyt niebezpieczny albo pojawiają się problemy z samym badaniem – np. trudności w rekrutacji pacjentów.

Czytaj więcej

Wywiad

Analityczka trendów Natalia Hatalska: Użycie sztucznej inteligencji zwiększa efektywność pracy

Ekspertka w dziedzinie analizy i prognozowania trendów, założycielka i CEO infuture.institute, za...

A co z pacjentami, którzy biorą udział w badaniu?

Dla nich udział to szansa na dostęp do terapii, która może być skuteczniejsza niż obecne leczenie. Badania są prowadzone według zasady „equipoise” – pacjent zawsze ma otrzymać terapię co najmniej równie dobrą jak standardowa, a opieka w ramach badań jest wyjątkowo uważna i intensywna. Oczywiście nie ma gwarancji sukcesu – badania mają to dopiero zweryfikować – jednak każdy włączony do badania pacjent ma szansę jako pierwszy skorzystać z innowacyjnej terapii. Jak podkreślają specjaliści, możliwość ta, połączona z wysokim poziomem nadzoru medycznego, sprawia, że dla wielu chorych udział w badaniu klinicznym jest cenną opcją leczenia.

Jaką innowację, która pojawiła się ostatnio w badaniach klinicznych, uważa pani za szczególnie ważną?

Największą innowacją ostatnich lat są terapie genowe. Pod koniec 2023 r. amerykańska FDA i europejska EMA zatwierdziły pierwsze leki wykorzystujące technologię edycji genów CRISPR/Cas9 – Casgevy i Lyfgenia, dla pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową. To wydarzenie uznano za przełom w medycynie.

Warto wspomnieć także o rozwoju terapii CAR-T, polegającej na genetycznej modyfikacji limfocytów T pacjenta, aby mogły precyzyjnie niszczyć komórki nowotworowe. Choć największe sukcesy CAR-T odnotowano w leczeniu białaczek i chłoniaków, badacze intensywnie pracują nad rozszerzeniem tej metody również na guzy lite.

Kolejny przełom przyniosły szczepionki mRNA – technologia znana z czasów pandemii. Obiecujące wyniki ogłoszono m.in. w czerniaku: dodanie spersonalizowanej szczepionki mRNA do standardowej immunoterapii zmniejszyło ryzyko nawrotu lub zgonu aż o 44 proc. Podobne nadzieje budzi szczepionka mRNA dla pacjentów z rakiem trzustki, jednym z najtrudniejszych nowotworów do leczenia.

To pokazuje, że wchodzimy w erę, w której geny i immunologia stają się fundamentem rozwoju nowoczesnych terapii – bardziej precyzyjnych, spersonalizowanych i dających nadzieję pacjentom bez skutecznych opcji leczenia.